纽约干细胞基金会创始人:药物个性化技术近在咫尺


纽约干细胞基金会创始人:药物个性化技术近在咫尺

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干细胞技术,开启个性化药物新时代




编译:摩西

封面:Eleni Debo


视频|TED

编辑|细胞王国

转载需获取授权



干细胞非常神奇,

它们像是人体自带的修理包。

胚胎干细胞具有多向分化的特性,也就是说,

它们可以变成人体中的各种细胞。

其实我们很快就能使用干细胞,

替代坏死或发生病变的细胞。


我们正在就干细胞开展

非同寻常的研究工作,

其结果将彻底转变

我们对于疾病的看法、建模的方式、

对于疾病起因的理解

以及我们开发药物的能力。

我坚信,干细胞研究能使我们的下一代

应对老年痴呆症、糖尿病等重大疾病

就像我们现在应对小儿麻痹症一样,

可以找到预防之道。


干细胞研究这个神奇的领域

对人类而言,蕴涵着无限的希望。

但是干细胞研究正如35年前的体外授精技术,

在第一例试管婴儿Louise诞生之前,

体外授精一直遭受政治和资金方面的压力。

目前,干细胞方面的关键性研究缺少支持,面临挑战,

我们意识到必须建立私密安全的实验室

继续开展这项工作,

使之不受干扰。

因此,我们在2005年

建立了纽约干细胞基金会实验室,

使得我们可以有一个小小的组织

进行相关研究,对其提供支持。

我们很快意识到,医学研究

以及药物和疗法的开发,

正如你所想,都是被大机构主导的。

但是大机构在涉足新领域时,

有时很难跳出其固有模式,

因而看不清事情的重点。

与此同时,学术研究与

制药公司和生物技术之间的鸿沟

却仍在扩大。


量化生产,满足临床应用


但是,要想将所有药物以及很多疗法付诸应用,

恰恰要靠制药公司和生物科技,因此我们意识到,

要想加快疾病的治愈和治疗,

我们必须解决两个问题:

新技术和新的研究模式。

因为如果不填补这一鸿沟,

我们永远都会原地踏步。

这是我今天要讲的内容。


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几年来,我们一直都在思考这一问题,

并且列出了一个任务清单,

还发展了一项新技术,

这是一种软硬件,

能够生成数以百万计的干细胞系,

涵盖全球各种基因阵列,

这其实就是创造了我们自身的阿凡达,也就是化身。

我们开发这一技术的原因在于,

我们认为这能发挥人类基金组测序成果的潜能,

使其蕴涵的希望转变为现实,

而且通过这一过程,我们可以在试验皿中

对人体细胞而不是动物细胞进行临床试验,

从而使我们开发的药物和疗法

效果更好、安全性更高、

见效更快、成本更低。


我想给大家介绍一下相关的背景,

帮助大家了解来龙去脉。

这是一个非常前沿的领域。

1998年,人类首次发现胚胎干细胞。

仅仅9年之后,

日本的一个研究小组就成功地采集皮肤细胞,

植入强力病毒,对其进行基因重组,

将其转变成一种多能干细胞,

这种干细胞被称为诱导性多能干细胞,

也就是俗称的IPS干细胞。


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这项进展极为重要,

因为这种干细胞虽然达不到

人类胚胎干细胞的“金本位”标准,

但是对疾病建模有极大帮助,

对药物发现可能也会有很大意义。

于是,几个月之后,在2008年,

我们的一位科学家在此基础上,

采集了渐冻人症,也就是英国所说的

运动神经元疾病患者的皮肤活组织,

将其变成了IPS干细胞,

也就是我刚才说过的那种干细胞,

随后,他将这些IPS干细胞变成了运动神经元,

也就是在渐冻人症中逐渐死亡的细胞。

因此简单说来,他取了一个健康细胞,

将其变成一个病变细胞,

并且在培养皿中反复再现这一病变过程。


研究疾病的黑匣子


这非常了不起,

因为这是我们第一次使用活人细胞

对疾病进行建模。

而且,这位科学家在观察病变过程时发现,

在这种疾病中,运动神经元的死亡过程

与此前学术界推想的情况并不相同。


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其实是有另一种细胞

释放出一种毒素,

促使运动神经元死亡。

之前无法发现这一点,

是因为还没有使用人体细胞建模。

所以真的可以说,

研究人员试图理解疾病起因、

却没有人类干细胞模型,

就像是调查人员试图查明

坠机事故原因、

却找不到黑匣子或飞行记录仪,

他们可以就事故原因提出假设,

但真的没有办法断定

惨剧究竟是怎么发生的。


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而干细胞就像是一个研究疾病的黑匣子,

它也创造了空前的机遇。

干细胞真的意义非凡,

因为我们可以在培养皿中再现多种疾病,

可以看到细胞互相接触时出现问题的过程,

其时点可以远远早于

患者出现症状。

这也赋予了我们一种能力,

一种有望在近期内

发展成为常规操作的能力,

那就是在药物测试中使用人体细胞。


现在的药物测试法相当麻烦,

要想将一种成功开发的药物推向市场,

平均需要13年,这还仅仅是一种药物,

此外还会产生40亿美元的沉没成本。

而且计划通过这一流程投放市场的药物中,

只有百分之一能够完成这一目标。

你很难想像还有哪个行业,

是你愿意涉足的,

却有这么高的失败率。

这种商业模式非常糟糕,

但它作为一个社会模式的危害可能更大,

因为它牵涉面广,给所有各方都带来很大成本。

因为,我们现在开发药物时,

测试有望成功的合成物时是使用⋯⋯

我们以前没有使用人体细胞建模,

因此我们一直使用老鼠细胞进行测试,

或者使用其它生物细胞,或者是我们改造的细胞。

但是我们想要治愈的疾病

在这些细胞上未必会显现出来。


大家知道,我们不是老鼠,

但也不能随便找一位活着的患者,

简简单单地取出几个脑细胞或心脏细胞,

然后就到实验室里胡来,

测试一种有望成功的药物。

但是现在有了人类干细胞,

我们就可以为患者创造阿凡达,创造细胞

不管是活态的运动神经元细胞,

是跳动着的心脏细胞,还是肝细胞,

或者其他类型的细胞,


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都可以造来测试药物或有希望的复合物,

测试的对象就是你想要改变的细胞,

这一点现在就可以做到,绝对意义非凡。

而且你从一开始,

从检测的非常早期的阶段就能知道结果,

不会出现等了13年,

终于将一种药物推向市场,结果却发现

这种药物根本没用,甚至对人体有害的情况。

但是仅仅观察

几个人或者一小组人的细胞还不够,

因为我们需要退后一步,

综合考虑。


个性化药物


环顾四周,大家就会发现,我们各不相同,

我可能患上的疾病,

例如老年痴呆症或者帕金森氏症,

对我的影响很可能不同于同一疾病

对你的影响。

况且,如果我们都患上了帕金森氏症,

使用同样的药物,

由于我们的基因构成不同,

我们的治疗结果很可能也不相同

很有可能一种对我非常见效的药物

对你却毫无效果,反过来,

也有可能一种对你有害的药物对我却很安全。


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这一点似乎显而易见,

但很遗憾,这却不是

制药行业一贯用以开发药物的指导思想。

因为直到现在,相关的工具才到位。

因此,我们需要跳出

这种一刀切的思维模式,

我们一直以来开发药物的方法

就像是走进一家鞋店时,

没有人问我们穿多大号,

买鞋是为了跳舞还是爬山,

只知道说:“哦,你们有脚啊,那给你们鞋。”

这样买鞋是行不通的,


而我们的身体

又比我们的脚要复杂很多倍。

所以我们必须改变这一做法


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在这方面,本世纪初有一个非常悲伤的事例。

当时有一种效果很好的药物,其实是有一类药物,

但其中我要讲的是Vioxx,

对那些因为关节炎而遭受剧烈疼痛的患者来说,

这种药物绝对是根救命稻草,

但很不幸的是,对于另外一个亚型的患者,

这种药物却会引起心脏方面的严重副作用,

有些患者的副作用非常严重,

并最终死于这种副作用。

但是我们来设想一下另一种情形,

如果我们之前能有心脏细胞的各种基因阵列,

并且已经实际测试过这种药物,

在培养皿中实际测试过Vioxx,


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知道某一种遗传类型的人会出现

心脏方面的副作用,而另一些遗传亚型

或遗传“鞋号“的人——大约有2万5千个,

不会出现任何问题。

这样的话,那些将Vioxx视为救命稻草的患者

本可以继续使用,

而那些会因Vioxx发生事故甚至丧命的患者,

永远也不会拿到Vioxx的药方。


不难想像,制药公司本来也可以有很不一样的结局,

不需要将Vioxx撤出市场。

由此可见,干细胞技术真的意义非凡,

我们觉得,好吧,

我们要想解决这个问题,

显然需要考虑遗传学的问题,

需要考虑人体细胞测试。

但是,有一个基本问题,

因为现在干细胞系

尽管非同寻常,

究其实质仍然只是成组的细胞,

是靠手工逐个完成的,

每个干细胞系都会耗时好几个月,

无法批量操作,而且由于是靠手工完成,

即使是在最好的实验室,

操作技术也不可能完全稳定。

此外,从事制药工作的人必须知道,

预备周一从瓶子中取出来的阿司匹林

和预备周三取出来的阿司匹林,

必须是一样的。


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我们明白这一点,我们想,好吧,

手工制作有时候是件好事,

例如在制作服装、面包和工艺品的时候,

但对于干细胞来说,手工制作实在不适合,

我们必须解决这一问题。

但即便如此,还有一个很大的障碍,

这就还得说回到

人类基因组测序这一话题,

因为我们各不相同,

而人类基因组测序工作

已经揭示出构成人类基因代码的

A、C、G、T全部四种碱基序列。


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但是这种代码本身,也就是我们的DNA,

就像计算机代码中的1和0 一样,

必须使用电脑加以识别,

否则就像下载了app应用程序,却还没有智能手机,

我们必须想办法运用生物知识,

解读这种神奇的数据,

而其方法就是

找一个替身,一个生物替身,

替身必须包含所有遗传信息,

但它的基因序列必须排列得

能够整体解读,

这样就建立了一个神奇的阿凡达。

我们需要收集所有遗传亚型的干细胞,

代表我们特性的干细胞。

这就是我们迄今的工作成果,

这是一项自动的技术,

能够生成数以百万计的干细胞系。


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按基因阵列排列,

具备强大的平行处理能力。

我们希望这将改变我们发现药物的方式,

而且我认为其最终结果是

我们会希望对药物进行再次筛选,

按照已有的这种基因阵列筛选

目前已有的全部药物。

将来,人们服用的药物

和接受的治疗都将是经过副作用测试的,

测试将涵盖所有相关细胞,

包括脑细胞、心脏细胞和干细胞


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干细胞技术真的已经使我们

离药物个性化技术近在咫尺。

这种技术已经进入了我们的生活。

我的儿子患有I型糖尿病,

这仍然是一种绝症。

我的父母死于心脏病与癌症,

可是我想,你们可能会觉得我的遭遇听起来有些耳熟,

因为你可能也有过类似的经历。

在我们生命的某些时刻,我们所有人,

或者我们所关心的人,都会患上疾病,

正是因为如此,我认为,干细胞研究

对我们所有人来说都极其重要。



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— 延伸阅读 —


干细胞疗法,让大脑自我修复成为可能!

美科学家重置超级老人端粒,使细胞重返零岁状态,人类距逆转衰老还有多远?



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